末期淋巴癌患者福音。CAR-T 免疫細胞療法終於落地台灣了。

作者：生科人梁智强

自 2017 年於美國獲准上市後，全球目前已經有 30 個國家批准使用的 anti-CD19 CAR-T 細胞製劑「Kymriah」，終於落地台灣了。究竟台灣目前 CAR-T 細胞療法的開放情況為何？病患有哪一些選擇？

CAR-T 細胞療法是一種結合基因療法與免疫細胞療法的癌症療法

CAR-T 細胞的中文是「嵌合抗原受體 T 細胞」。這個療法是透過基因改造技術，讓癌患的免疫 T 細胞獲得可以辨識癌細胞的人工蛋白 CAR (chimeric antigen receptor) ，並透過實驗室培養擴增後再注射回輸病人體內，尋找並清除癌細胞。

罹患急性淋巴细胞白血病的美國小女孩 Emily Whitehead 是全世界第一個接受 CAR-T 細胞療法的癌症病人。當她的癌症復發兩次且對化療藥物產生抗藥性後，研究人員透過基因工程將她的 T 細胞改造成 anti-CD19 CAR-T 細胞，能專一地辨識 B 細胞上的 CD19 抗原蛋白。當細胞回輸 3 週後，Emily 體內的癌细胞完全消失，至今已經 10 年未復發。

CAR-T 抗癌成功，改變了我們治療某些難以治療的癌症的方式。

在台灣，目前癌患接受自體 CAR-T 免疫細胞療法有三種管道：

自費 (Self-afforded commercialized products)
人體臨床試驗 (Clinical trials)
恩慈療法 (Compassionate programs)

管道一：自費的 Kymriah

美國諾華藥廠 (Novartis) 的 Kymriah 是全球第一個獲准上市的 CAR-T 免疫細胞製劑。自 2017 年於美國獲准上市後，目前全球已經有 30 個國家批准使用。

而它也終於在 2021 年時在台灣取得藥證 (祈萊亞® 靜脈輸注用懸浮液)，獲准用於

患有難治型、移植後復發、第二次或二次以上復發之 B 細胞急性淋巴性白血病 (ALL) 的 25 歲以下兒童和年輕成人病人。
經兩線或兩線以上全身治療後之復發性或難治性瀰漫性大 B 細胞淋巴瘤 (DLBCL) 的成人病人。

病人的免疫細胞必須先送到國外實驗室進行基因改造及擴增，做成 Kymriah 細胞製劑後再送回台灣；而理論上台灣任何骨髓移植中心都有能力執行細胞回輸並照顧這些病患。不過目前有收案的似乎僅有台大醫院。

Kymriah 是一次性治療，療程中只需回輸一次即可。在美國它的定價為 47.5 萬美金，在台灣據說只要 1100 萬元，但仍是非常高價的自費項目。

延伸閱讀：台版 Emily，台灣首例 CAR-T 細胞治療成功！

管道二：參加免費的人體試驗

人體臨床試驗是免費的。

台灣諾華
睿田生技/台成幹細胞
沛爾生醫
創恩生技
宇越生醫

但除了台灣諾華藥廠申請的 Kymriah 長期追蹤案使用已商品化的 CAR-T 細胞 (可視為第四期人體臨床試驗，預計收 2-4 人)，其他 4 案都是台灣生技公司自行開發的 CAR-T 細胞，屬於尚在臨床 1/2 期，驗證對人是否安全，測試最大安全劑量的實驗用藥。

而這些 CAR-T 細胞也是針對 CD19 抗原做設計，因此治療對象主要也是復發或難治的 B 細胞淋巴癌患者。

管道三：透過恩慈療法專案

人體臨床試驗雖然是免費的，但對於病人的允收條件有極嚴格的限制。

若病人不符合人體試驗條件，但病情已無藥可救，部分台灣生技公司有提供限量的恩慈療法專案，願意免費提供 CAR-T 療法服務。不過細節要直接向生技公司做詢問與了解。

沛爾生醫
睿田生技/台成幹細胞
宇越生醫

自體 CAR-T 細胞療法只是起點

大家可能會覺得，費用高達千萬元的自體 CAR-T 療法有多少病患能承擔？這個療法能普及嗎？

但 Kymriah 讓原本只剩幾個月壽命的病人存活時間大幅延長甚至治癒，已經徹底改變末期癌症治療的遊戲規則，讓研究人員見識到 CAR-T 療法的可能性。

延伸閱讀：Kymriah 的治療後 5 年追蹤數據

因此全球開始有生技公司願意投入，研究如何生產更便宜、應用更廣的 CAR-T 細胞

能治療實體瘤的 CAR-T 細胞 (目前 CAR-T 細胞僅對血液類腫瘤有效果)
由健康捐贈者細胞製成的同種異體 CAR-T 細胞 (能一次生產大劑量)
通用型的 CAR-T 細胞 (能克服免疫排斥的大規模生產方案)

因此，我們就期待異體 CAR-T 細胞療法能早日成功吧！

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2022年10月18日